AVANÇOS E DESAFIOS DAS TERAPIAS GÊNICAS NO TRATAMENTO DE DOENÇAS HEREDITÁRIAS

Resumo

A terapia gênica representa uma das mais promissoras inovações da biotecnologia moderna, fundamentando-se na inserção, substituição ou modificação de genes para corrigir mutações responsáveis por doenças hereditárias. A busca pelo entendimento genético iniciouse há séculos, consolidando-se com a descoberta da estrutura do DNA por Watson e Crick, marco essencial para o avanço da biologia molecular e da medicina. Este estudo teve como objetivo analisar o uso da terapia gênica no tratamento de doenças hereditárias, destacando seus 
fundamentos, técnicas e desafios. Tratou-se de uma pesquisa bibliográfica de caráter qualitativo, exploratório e descritivo, realizada entre julho e outubro de 2025, por meio de artigos científicos disponíveis em bases como PubMed, SciELO e Google Acadêmico. As análises evidenciaram que técnicas como o DNA recombinante e o sistema CRISPR-Cas9 
possibilitam intervenções precisas e eficazes, promovendo o reparo genético e melhorando a qualidade de vida dos pacientes. O referencial teórico aborda a aplicação de vetores virais e não virais, bem como as distinções entre terapia somática e germinativa, ressaltando os avanços e 
dilemas éticos envolvidos. Observou-se que, embora existam desafios como a entrega eficiente do material genético, os efeitos off-target e as limitações éticas, os progressos alcançados indicam um futuro promissor para o uso clínico dessas terapias. Conclui-se que a terapia gênica 
se consolida como um marco transformador na medicina, oferecendo perspectivas reais de cura e prevenção de doenças hereditárias até então consideradas incuráveis. 
Palavras-chave: CRISPR-Cas9; Edição genética; Biotecnologia terapêutica.